(資料圖片僅供參考)
當地時間5月12日，在美國食品藥品管理局（FDA）召開的咨詢會議中，與會專家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和羅氏聯合開發的基因療法SRP-9001通過加速批準通道上市，治療杜氏肌營養不良（DMD）患者。這是首次在研的基因療法試圖通過加速批準通道上市。
DMD是一種罕見的X-染色體連鎖遺傳疾病，患者在出生后不久就會出現炎癥反應，導致肌肉纖維化以及肌肉的萎縮與退化。SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一種在研基因療法，通過將編碼微抗肌萎縮蛋白的轉基因遞送到肌肉組織，彌補抗肌萎縮蛋白缺失。
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